FDA 批准 niraparib 用于三种癌症的维持治疗

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2017-03-31 12:35
来源：丁香园
作者：付义成

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3 月 27 日，美国 FDA 批准 Zejula（niraparib）用于复发性卵巢上皮癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成年患者维持治疗（旨在延缓癌症增长），适用于以铂类药物为基础的化疗后肿瘤完全或部分缩小（分别为完全缓解或部分缓解）的患者。
「对于那些经初始治疗后病情有良好缓解的患者，维持治疗是其癌症治疗方案的一个重要部分，」FDA 药物评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室代理主任兼 FDA 肿瘤优化中心主任、医学博士 Pazdur 称。「Zejula 为患者提供了一种新的治疗选择，它可以帮助延缓这些癌症的预期增长，不管它们是否有特定的基因突变。」
卵巢上皮癌、输卵管癌或原发性腹膜癌是组织覆盖于卵巢、或输软管内壁或腹壁（腹膜）的一种癌症。据美国国家癌症研究所估计，2017 年逾 2.2 万名女性将被确诊患有这些癌症，1.4 万余人将死于这些疾病。
Zejula 是一种聚腺苷二磷酸 - 核糖聚合酶（PARP）抑制剂，其可以阻断一种参与修复损伤 DNA 的酶。通过阻断这种酶，癌细胞内的 DNA 可能就不会得到修复，从而导致癌细胞死亡，可能延缓或阻止肿瘤的增长。
Zejula 的安全性及有效性在一项随机试验中得到研究，试验受试者为 553 名患有复发性卵巢上皮癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的患者，这些患者既往至少接受过两次以铂类药物为基础的化疗，并在最近化疗之后经历了完全缓解或部分缓解。
患者首先被一种 FDA 批准的诊断试剂进行检测，以确定他们是否携带一种特定的基因突变，即一种有毒的或生殖性的 BRCA 突变。临床试验在携带或不携带突变的患者中检测了他们治疗肿瘤保持不增长的时间（无进展生存期）。
以 Zejula 治疗且携带生殖性 BRCA 突变的患者，其中值无进展生存期为 21 个月，相比之下，以安慰剂治疗的相同疾病患者其无进展生存期为 5.5 个月。以 Zejula 治疗且不携带生殖性 BRCA 突变的患者，其中值无进展生存期为 9.3 个月，而以安慰剂治疗的相同疾病患者其无进展生存期为 3.9 个月。
Zejula 常见的副作用有红细胞水平降低（贫血）、血小板计数减少（血小板减少症）、白细胞计数减少（嗜中性白血球减少症或白血球减少症）、心悸、恶心、便秘、呕吐、腹痛 / 腹胀 (膨胀)、粘膜炎症（粘膜炎）、腹泻、消化不良（食滞）、口干、疲劳、食欲下降、尿路感染、肝脏问题 (AST/ALT 升高)、肌肉疼痛（肌痛）、背部疼痛、关节疼痛 (关节痛)、头痛、头晕, 不寻常的味觉（味觉障碍）、失眠、焦虑、类似感冒症状（鼻咽炎）、呼吸困难、咳嗽、皮疹和高血压。
Zejula 与严重风险相关，比如高血压、血压严重升高（高血压危象）、骨髓问题（骨髓增生异常综合征）、一种血液肿瘤（急性髓性白血病）及骨髓血细胞水平降低（骨髓抑制）。孕妇或哺乳期女性不应使用 Zejula，因为该药物可能对导致胎儿发育或新生儿有造成影响。
FDA 对这款药物的上市申请授予了快速通道审评资格、优先审评资格及突破性疗法资格。Zejula 也获得了孤儿药资格，因为它可以用于治疗复发性卵巢上皮癌。这一资格可为申请者提供激励措施，以此帮助和鼓励用于罕见病药物的开发。Zejula 由 Tesaro 公司获批。